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2019年10月11日にNPO法人レット症候群支援機構は、自治医科大学と共に協定書を交し、
2025年までに日本医療研究開発機構（AMED）への創薬に向けた研究課題の申請と採択を目指し「レット症候群」の遺伝子治療研究の協力をしていくことを確認しました。
「レット症候群」の遺伝子治療の実現に向け、NPO法人レット症候群支援機構が寄付を集め、
自治医科大学の遺伝子治療研究チームに対する資金提供などを支援するプロジェクトです。
「レット症候群の遺伝子治療では、遺伝子の働きが多すぎないように調整しなければならず、また、できる限り多くの神経細胞に導入しなければならないなど、克服しなければならない課題があります。しかし、日々、新しい技術も開発されていますので、いろいろな方法を試みて、治療法が開発できるように頑張ります。」
世界中でレット症候群の治療法開発が日々行われております。この日本でも研究者の方々とレット症候群患者家族が一つになり、治療法の開発を目指す時代に入りました。
私達一人一人の力はとても微力ですが決して無力ではない事を証明しましょう！
単年5,000万円の研究助成金が3年間継続される予定です。
基礎応用研究課題：
遺伝子発現制御機構の開発によるRett症候群及びMECP2重複症候群の遺伝子治療開発
治療法開発を促進したい患者・家族会である当事者団体が中心となって治療法研究のための費用を提供する事で治療法の確立を促進する好事例として医療業界で注目されています。
遺伝子治療は、これまでよい治療がなかった多くの病気に対して効果が得られ応用が拡がってきています。 レット症候群は、単純に遺伝子を補充するだけでは、うまくいかない可能性があり、新しい技術を開発する必要があります。
一日も早く臨床応用できるように、研究を継続しています。