2020年遺伝子治療プロジェクトスタート

遺伝子治療プロジェクトとは?

2019年10月11日にNPO法人レット症候群支援機構は、NPO法人エコキャップ推進協会と自治医科大学と共に協定書を交し、 2025年までに日本医療研究開発機構(AMED)への創薬に向けた研究課題の申請と採択を目指し「レット症候群」の遺伝子治療研究の協力をしていくことを確認しました。

「レット症候群」の遺伝子治療の実現に向け、NPO法人エコキャップ推進協会と、NPO法人レット症候群支援機構が寄付を集め、 自治医科大学の遺伝子治療研究チームに対する資金提供などを支援するプロジェクトです。

村松 慎一自治医大教授。専門は神経内科一般, 特に神経変性疾患(パーキンソン病, 認知症, ALSなど)の遺伝子治療開発。

遺伝子治療は、これまでよい治療がなかった多くの病気に対して効果が得られ応用が拡がってきています。 レット症候群は、単純に遺伝子を補充するだけでは、うまくいかない可能性があり、新しい技術を開発する必要があります。
一日も早く臨床応用できるように、研究を継続しています。

山形 崇倫 自治医大教授。専門は小児神経学、臨床遺伝学、分子遺伝学、先天代謝異常。日本小児科学会、日本小児神経学会ほか専門医。

「レット症候群の遺伝子治療では、遺伝子の働きが多すぎないように調整しなければならず、また、できる限り多くの神経細胞に導入しなければならないなど、克服しなければならない課題があります。しかし、日々、新しい技術も開発されていますので、いろいろな方法を試みて、治療法が開発できるように頑張ります。」

矢部 信司 NPO法人エコキャップ推進協会。エコキャップ推進協会を通じて、ポリオ撲滅などの医療支援、障がい者の就労支援に力をいれている。

以前私達が支援しておりました世界的に流行したポリオは、人々が関心を持ち協力し合う事でワクチンが普及しWHOが撲滅宣言をするに至りました。レット症候群の新薬開発にも人々が関心を持ち協力し合うことが大切なことだと実感しています。その為の一助となることを誓い、当協会ではあらゆる面で支援をしていく所存です。

谷岡 哲次 NPO法人レット症候群支援機構。レット症候群の娘をもち、娘のため又、同じ難病に苦しむ患者のため、NPO 法人レット症候群支援機構を設立。支援をつのっている。

世界中でレット症候群の治療法開発が日々行われております。この日本でも研究者の方々とレット症候群患者家族が一つになり、治療法の開発を目指す時代に入りました。

私達一人一人の力はとても微力ですが決して無力ではない事を証明しましょう!

研究支援の方法
プロジェクトを成功させる為に皆様のご支援を宜しくお願い致します!

NPO法人エコキャップ推進協会とNPO法人レット症候群支援機構は下記の方法で今回の遺伝子治療の研究費用を捻出しています。

  • 直接お振込み
  • 本を購入して寄付
  • 美味しく食べて寄付
  • 食品ロスに貢献して寄附

このプロジェクトは薬事ニュースに取りあげられました。

治療法開発を促進したい患者・家族会である当事者団体が中心となって治療法研究のための費用を提供する事で治療法の確立を促進する好事例として医療業界で注目されています。

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